药物是通过试验或在动物及人体观察中发现的。新药的开发是根据疾病引起的生化或分子的改变而设计，能特异性地阻断或修复这些异常情况的化合物。一个新的化合物设计确定后，还要经过许多次修改以达到最佳的效果，比如还要考虑药物的选择性、效价、亲和力、效能以及在体内的吸收性、稳定性等。理想的药物是能口服，可以很好地从胃肠道吸收(以便于服药)，在体内稳定，一日一次服药足以达到有效浓度，药物要对靶部位有较高的选择性，而几乎无副作用。此外，药物的效价和效能要高，小剂量就要有效。

任何一个药物都不是绝对有效和完全无毒的，因此，在临床用药时要平衡各药的优缺点，然而，有时在治疗轻微疼痛、失眠、咳嗽和伤风感冒时，人们常常用非处方药，此时没有医生的指导，应该仔细阅读说明书并遵照说明用药。